Klauskite eksperto: mielofibrozės proveržiai ir klinikiniai tyrimai

Kokie naujausi ir vykdomi mielofibrozės klinikiniai tyrimai?

Tai labai aktyvus mielofibrozės tyrimų laikas. Prieš kelerius metus JAKARTA ir JAKARTA2 tyrimuose nustatyta, kad selektyvus JAK2 inhibitorius fedratinibas sumažino blužnį ir pagerino simptomus.

Visai neseniai PERSIST tyrimas įrodė multikinazės inhibitoriaus pakritinibo veiksmingumą. III etapo bandymas su šiuo įdomiu vaistu aktyviai verbuojamas. „SIMPLIFY“ tyrimas parodė džiuginančius JAK1 / JAK2 inhibitorių momelotinibo rezultatus.

Dešimtys vykdomų klinikinių tyrimų ieško naujų tikslinių vaistų, atskirai arba kartu su vaistais, jau patvirtintais mielofibrozei gydyti. Tikimės, kad įrankių rinkinyje turėsime daugiau įrankių šiai ligai gydyti, nes bus baigti nuolatiniai tyrimai.

Ar buvo kokių nors naujausių tyrimų proveržių valdant ar gydant mielofibrozę?

Visiškai. Gydytojai žinojo apie JAK2 slopinimo svarbą mielofibrozei gydyti nuo Jakafi (ruxolitinibo) patvirtinimo mielofibrozės gydymui 2011 m.

JAK2 inhibitorius „Inrebic“ (fedratinibas) pernai buvo patvirtintas dėl vidutinės 2 arba didelės rizikos mielofibrozės. Dabar mes galime jį naudoti arba iš anksto, arba po progreso Jakafi.

Pakritinibas yra dar vienas labai jaudinantis vaistas. Kadangi jis neslopina kaulų čiulpų, galime jį naudoti pacientams, kurių trombocitų skaičius yra labai mažas. Tai yra įprasta mielofibroze sergančių pacientų išvada, kuri gali apriboti gydymo galimybes.

Kur ir kaip kas nors gali rasti mielofibrozės klinikinius tyrimus, kuriuose galėtų dalyvauti?

Paprasčiausias ir geriausias būdas dalyvauti bandyme yra kreiptis į gydytoją. Jie gali patikrinti keliasdešimt tyrimų, kad išsiaiškintų, kas labiausiai tiktų jūsų tipui ir ligos stadijai. Jei bandymo nėra jūsų gydytojo kabinete, jie gali koordinuoti siuntimą į centrą, siūlantį tyrimą.

Clinicaltrials.gov yra nacionalinių sveikatos institutų tvarkoma duomenų bazė, kurioje išvardyti visi galimi klinikiniai tyrimai. Jį gali peržiūrėti visi ir lengvai galima ieškoti. Tačiau tai gali būti painu žmonėms, neturintiems medicininės kilmės.

Pacientų gynimo grupės taip pat yra puikus šaltinis daugeliui temų, įskaitant klinikinius tyrimus. Peržiūrėkite „MPN Education Foundation“ arba „MPN Advocacy & Education International“.

Kaip sėkmingai dabartiniai mielofibrozės gydymo būdai buvo sėkmingi?

Mielofibrozės gydymas per pastaruosius 10 metų nuėjo ilgą kelią. Genominės analizės padėjo patobulinti mūsų rizikos vertinimo sistemą. Tai padeda gydytojams nustatyti, kam kaulų čiulpų transplantacija bus naudingiausia.

Veiksmingų mielofibrozės vaistų sąrašas auga. Šie vaistai padeda pacientams gyventi ilgiau, turint mažiau simptomų ir gerinant gyvenimo kokybę.

Mums dar reikia nueiti ilgą kelią. Tikimės, kad dabartiniai ir būsimi tyrimai suteiks mums dar daugiau patvirtintų gydymo būdų ir geresnių gydymo derinių, kad dar labiau pagerėtų mielofibroze sergančių žmonių rezultatai.

Ar yra rizika dalyvauti klinikiniame tyrime?

Kiekvienas medicininis gydymas turi riziką ir naudą. Klinikiniai tyrimai nėra išimtis.

Klinikiniai tyrimai yra labai svarbūs. Tik taip gydytojai gali atrasti naujus ir patobulintus vėžio gydymo būdus. Tyrimus atliekantys pacientai geriausiai prižiūri gydymą.

Kiekvieno tyrimo metu rizika skiriasi. Jie gali apimti specifinį tiriamo vaisto šalutinį poveikį, gydymo naudos trūkumą ir priskyrimą placebui.

Norėdami pasirašyti klinikinį tyrimą, turite pasirašyti informuotą sutikimą. Tai yra ilgas procesas su tyrimų komanda. Jūsų sveikatos priežiūros komanda nuodugniai peržiūrės ir paaiškins visas rizikas ir naudą jums.

Kokie yra geriausi mielofibrozės progresavimo prevencijos būdai?

Vis dar neaišku, kaip iš tikrųjų galime paveikti ligos progresavimą. Ilgalaikis tolesnis tolesnis bendrų COMFORT tyrimų duomenų stebėjimas rodo, kad gydymas Jakafi gali padvigubinti bendrą išgyvenamumą, palyginti su tuo metu geriausia turima terapija.

Ši išvada yra kiek prieštaringa. Neaišku, ar išgyvenimo nauda yra dėl uždelsto progresavimo, ar dėl kitų privalumų, pavyzdžiui, pagerėjus mitybai po blužnies susitraukimo.

Ar yra mielofibrozės vaistas?

Geriausia ilgalaikės ligos kontrolės galimybė yra kaulų čiulpų transplantacija, dar vadinama kamieninių ląstelių transplantacija. Panašu, kad tai išgydo kai kuriuos pacientus. Sunku tiksliai numatyti.

Persodinimas yra didelės rizikos ir daug atlygio suteikiantis variantas. Tai tinka tik tam tikriems pacientams, kurie gali atlaikyti proceso griežtumą. Gydytojas gali patarti, ar kaulų čiulpų transplantacija yra tinkama galimybė, ir koordinuoti siuntimą į patyrusį transplantacijos grupę konsultacijai.

Ivy Altomare, MD, yra Duke universiteto medicinos docentė ir Duke Cancer Network medicinos direktoriaus padėjėja. Ji yra apdovanojimus pelniusi pedagogė, kliniškai orientuota į onkologinių ir hematologinių klinikinių tyrimų supratimo ir prieinamumo didinimą kaimo bendruomenėse.