Kas naujo diabeto gydymo tyrimų pastangose ​​2019 m

• JDRF visoje šalyje kuria pirmojo tipo cukrinio diabeto gydymo tyrimus „Kompetencijos centrai“, pirmieji jau pradėti vykdyti Šiaurės Kalifornijoje.

• Bostone įsikūrusi „Vertex Pharmaceuticals“, įsigijusi didžiausią į gydymą orientuotą įsigijimą, įsigijo netoliese esantį diabeto kamieninių ląstelių biotechnologijų startuolį „Semma Therapeutics“.

• Johns Hopkinso mokslininkai atrado paslaptingas „hibridines X ląsteles“, kurios gali vaidinti didelį vaidmenį vystant autoimunitetą ir galbūt sukelti 1 tipo diabetą.

• Nauji tyrimai rodo, kad per didelis glitimo valgymas per pirmuosius 18 gyvenimo mėnesių taip pat gali sukelti T1D.

„Newsflash“, „Žmonės“: Mes nesitikime, kad greitu laiku pamatysime vaistą nuo diabeto. Tačiau yra atsidavusių tyrėjų, kurie be perstojo dirba tiesdami kelią, ir pastaruoju metu jie padarė įdomų žingsnį.

Tarp pažangos yra tai, kad JDRF išleido naują gydymo tyrimų centro modelį, biologinį startuolį, dirbantį su beta ląstelių pakeitimu, kurį ką tik įsigijo didelė įsteigta „Pharma“ įmonė, ir naujus tyrimų rezultatus, pristatytus didžiajame EASD (Europos Diabeto tyrimas) konferencija Ispanijoje praėjusią savaitę. Tas įvykis taip pat pateikė svarbios naujos informacijos apie glitimo poveikį 1 tipo diabetui.

Trumpai apžvelgiamos šios diabeto gydymo temos, šiuo metu pateikiančios antraštes:

JDRF pristato pirmąjį gydymui skirtą „Kompetencijos centrą“

JDRF rugsėjo 4 d. Paskelbė, kad atidarė pirmąjį „Kompetencijos centrą“, skirtą T1D gydymo tyrimams, ir planuoja įkurti daugiau jau egzistuojančių universitetų ir kitų tyrimų vietų visoje šalyje ir pasaulyje. Pirmasis yra Stanfordo universiteto ir Kalifornijos universiteto San Franciske (UCSF) bendradarbiavimas, pagrįstas jų bendru darbu atliekant imuninės sistemos, beta ir kamieninių ląstelių tyrimus.

Konkrečiai, mokslininkai ten sutelks dėmesį į „imuninių ląstelių sąveiką su insuliną gaminančiomis beta ląstelėmis; salelių ir imuninių ląstelių generavimas iš kamieninių ląstelių naujos kartos terapijai; ir kurti būdus, kaip transplantuoti insuliną gaminančias ląsteles žmonėms, sergantiems T1D, nereikalaujant imunosupresijos “.

Insulino ląstelių transplantacija nėra plačiai prieinama dėl įvairių priežasčių - įskaitant organų ir ląstelių donorystės apribojimus ir imunitetą stiprinančius vaistus, kuriuos reikia vartoti vėliau visą gyvenimą - JDRF Šiaurės Kalifornijos kompetencijos centras bandys pašalinti šias kliūtis tęsdamas tyrimus. beta ląstelių biologija ir imunologija.

Naujas paskyrimas reiškia, kad JDRF ir Kalifornijos mokslininkai bendradarbiaus siekdami užtikrinti, kad geriausi žmonės ir reikalingas finansavimas būtų nukreiptas į šį konkretų centrą. Tas pats loginis pagrindas bus taikomas būsimiems centrams, kuriuos atidaro JDRF, kad ir koks būtų jų dėmesys.

Savo ruožtu JDRF teigia, kad šis naujas modelis suteiks šiems kompetencijos centrams „stabilumo vykdyti ilgalaikius projektus, taip pat lankstumo būti vikriam, kai atsiras naujas mokslas. Naujoviškas finansavimo modelis skatina bendradarbiavimą ir suteikia ilgalaikį stabilumą institucijoms, kurios įrodė T1D tyrimų kompetenciją. Kiekvienas iš jų bus finansuojamas penkerius metus. Finansavimas po trejų metų bus patvirtintas peržiūrėjus ir įvertinus “.

T1D organizacija taip pat pažymi, kad šie centrai bus pagrindiniai JDRF platesnės gydymo tyrimų strategijos ramsčiai ir jie remiami per donorų indėlį. Už šį pirmąjį Šiaurės Kalifornijos centrą JDRF kredituoja šiuos asmeninius donorus: Karen ir Jeff Jordan, Michelle Griffin ir Tom Parker bei Karen ir Joe Niehaus.

Žinoma, mums įdomu, kaip tai pakeis JDRF gydymo tyrimus ir geriau sutelks išteklius ir pastangas, vykstančias visoje JAV ir visame pasaulyje, ir ką tai reikš mokslininkams ir entitetams, kurie jau dirba šiose srityse. Anksčiau išgydyti mokslinius tyrimus neabejotinai atrodė šiek tiek išsibarstę, daugybė taškų nebuvo veiksmingai sujungti. Tikimės, kad šis naujas modelis pašalins dubliavimąsi ir padės tobulinti mokslinius tyrimus ten, kur tai svarbiausia.

Didžiausias visų laikų T1D gydymo tyrimų įsigijimas

Rugsėjo pradžioje taip pat paskelbta apie didžiulį įmonių įsigijimą antraštėse diabeto gydymo tyrimų arenoje. Bostone įsikūrusi bendrovė „Vertex Pharmaceuticals“, iki šiol daugiausia orientuota į cistinę fibrozę, Kembridže (MA) įsigijo diabeto kamieninių ląstelių biotechnologijų paleidimą, žinomą kaip „Semma Therapeutics“. Šią įmonę 2014 m. Pradėjo garsus tyrėjas ir tėvas dr. Douglasas Meltonas, daugiau nei dešimtmetį dirbęs kurdamas naujas insuliną gaminančias ląsteles.

Galbūt atsimenate, kad Meltonas dar 2013 m. Padarė milžiniškų naujienų, kurios dažniausiai buvo vertinamos kaip proveržis, nors po kelerių metų jo tyrimai buvo atsiimti ir suabejoti. Jo startuolis „Semma“ atsirado 2015 m. Ir buvo įdomu, kad 2017 m. JDRF rizikos filantropijos fondas „T1D Fund“ (žiūrėkite mūsų naujausią apžvalgą) buvo vienas iš pirmųjų finansavimo projektų.

„Vertex“ dabar surinko 950 milijonų dolerių, kad galėtų panaudoti Semmos atliktą darbą. JDRF tai apibūdina kaip greičiausiai didžiausią kada nors įvykusį T1D gydymui skirtą sandorį.

Semmos požiūris buvo dvilypis:

• Siekiama sukurti naują beta ląstelių tiekimo grandinę iš žmogaus gautų kamieninių ląstelių, siekiant šias naujas ląsteles persodinti tiesiai į kepenis, kur jos gali gaminti insuliną natūraliai reguliuoti BG lygį.

• Sukurkite prietaisą, kurį būtų galima implantuoti su naujomis insuliną gaminančiomis ląstelėmis, esančiomis viduje, apsaugant jas nuo imuninės sistemos atakos. (Kiti šiuo klausimu dirba „ViaCyte“, Eli Lilly su „Sigilon Therapuetics“ ir Diabeto tyrimų institutas su „BioHub“).

Šiuo metu Semmos darbas tebėra ankstyvuose klinikiniuose tyrimuose, kuriuose dalyvavo gyvūnai, ir tikrai nėra jokios garantijos, kad tai pasireikš. Tačiau tai yra didžiulis potencialus postūmis, kai tokia įmonė kaip „Vertex“ dabar skiria energiją ir išteklius pastangoms.

Meltonas sako: „„ Semma “buvo įkurta siekiant dramatiškai pagerinti pacientų, sergančių 1 tipo cukriniu diabetu, gyvenimą. „Vertex“ idealiai tinka siekiant šio tikslo “.

Atrodo, kad JDRF T1D fondo vadovai sutinka.

„Tai yra svarbus etapas kovojant su 1 tipo cukriniu diabetu dviem aspektais“, - sako T1D fondo vykdomasis pirmininkas Seanas Doherty. „Pirma, tokia puiki kompanija, kaip„ Vertex “, turi išteklių ir kompetencijos, kad pasiektų Dr. Meltono viziją, kuria JDRF dalinosi ir palaikė daugelį metų. Antra, mes manome, kad investuotojai ir pramonė atkreips dėmesį į tokią didelę vertę, teikiamą perspektyvioms 1 tipo diabeto terapijoms, ir ieškos galimybių investuoti į kitas T1 diabeto pastangas naujoje, besivystančioje rinkoje “.

Medžioti nesąžiningas ląsteles, sukeliančias diabetą

Baltimorės Johno Hopkinso mokslininkai, matyt, atrado kūne slypinčią paslaptingą „anksčiau nežinomų ląstelių“ grupę, kuri gali vaidinti didelį vaidmenį vystant autoimunitetą ir galbūt sukelti 1 tipo cukrinį diabetą. Jie pavadino šią mįslingą naują esybę „Immune Cell X“, nes ji gali morfuotis į dar dvi ląstelių rūšis.

Manoma, kad mokslininkai jau seniai tikėjo, kad šios hibridinės ląstelės negali egzistuoti, tačiau, jei jos egzistavo, tai greičiausiai buvo tik maža populiacija, panaši į 7 iš 10 000 baltųjų kraujo kūnelių. Per dr. Abdel-Rahim A. Hamad, Johns Hopkinso patologijos docentas, kuris buvo šio naujausio tyrimo bendraautorius. Dėl kokių nors priežasčių šios vadinamosios „nesąžiningos ląstelės“ susipainioja ir pereina į kitą tipą, kurį organizmas laiko svetimu, ir kuris pradeda imuninę ataką, kuri galiausiai sukelia T1D.

Ne visi mokslininkų bendruomenės nariai tuo įsitikinę. Kadangi taip pat gali būti žaidžiami kiti T1D aplinkos ir genetiniai veiksniai, taip pat gali būti, kad tariamos hibridinės X ląstelės iš tikrųjų yra kai kurios kitos „normalios“ ląstelės ir visai nėra nesąžiningi apsimetėliai; jie gali atlikti tik dvi funkcijas.

Aišku yra tai, kad reikia daugiau tyrimų šioje srityje, ir, be abejo, tam prireiks laiko.

Nusikaltėlių ląstelių nužudymas

Nesvarbu, ar šios hibridinės X ląstelės yra svarbios, ar ne, kiti nauji atradimai, pristatyti # EASD2019 konferencijoje Barselonoje, pateikia būdą kovoti su tuo, kas gali būti tikrasis T1D sukeliantis kaltininkas ląstelių lygyje.

Belgijos klienčių stadijos įmonė „Imcyse“ kuria imunoterapinius vaistus, kurie galėtų padėti gydyti ir užkirsti kelią lėtinėms ligoms, tokioms kaip T1D, kuriant peptidus, kuriuos būtų galima švirkšti ar implantuoti į kūną, kad būtų galima identifikuoti ir sunaikinti imuninę sistemą atakuojančias ląsteles, kaip ir T1D atvejis.

Ankstyvieji bandymų duomenys rodo, kad Imcyse iš tikrųjų padidina apsauginių ląstelių skaičių organizme. Tikimasi, kad dabar šie rezultatai paskatins įmonės pastangas ir padės finansuoti kitą tyrimo etapą 2020 m.

Diabeto-gliuteno efektas?

Į akis krito dar vienas naujas EASD pristatytas tyrimas - apie glitimą ir diabetus, daugiau prevencijos, o ne gydymo srityje, tačiau vis dėlto svarbu.

Glitimo poveikis T1D buvo seniai nagrinėta tema. Jis derinamas su karvės pienu ir kitais potencialiais 1 tipo cukrinio diabeto sukeliamais aplinkos veiksniais (ypač vaikams).

Šis naujausias tyrimas rodo, kad vaikas, vartodamas 18 mėnesių amžiaus glitimą, sukėlė nepaprastai 46% didesnę riziką susirgti T1D kiekvienam papildomam 10g per dieną suvartotam glitimui. Tačiau nebuvo ryšio tarp būsimos motinos suvartoto glitimo nėštumo metu ir 1 tipo vaiko. Šie tyrimai buvo atlikti iš Oslo universitetinės ligoninės ir Norvegijos visuomenės sveikatos instituto.

Tyrimo autoriai pažymi: „Mūsų stebėjimai gali paskatinti būsimus intervencinius tyrimus su sumažintu glitimo kiekiu, siekiant nustatyti, ar yra tikras priežastinis ryšys tarp ankstyvoje vaiko mityboje suvartojamo glitimo kiekio ir imlių asmenų 1 tipo cukrinio diabeto“.

Kodėl galite paklausti šio glitimo efekto?

Tyrėjai teigia, kad tai gali būti pagrįsta glitimo poveikiu žarnyno mikrobiotai ir uždegimo sukėlimu vadinamuoju „nutekėjusiu žarnynu“.Taip pat gali būti, kad glitimas kartais veikia kitus veiksnius ar žaidžiamus aplinkos veiksnius, įskaitant virusą ar genetinį vaikų polinkį, kad pastumtų vaiką link 1 tipo.

Įdomu tai, kad tyrimo autoriai konkrečiai teigia, kad jų išvadų nepakanka, kad nustumtų žmones nuo glitimo, ypač grūdų ir duonos, kurie yra tokie įprasti glitimo šaltiniai. Ir, žinoma, reikia daugiau tyrimų.

Apatinė eilutė

Panašu, kad antraštės apie „diabeto gydymą“ niekada nesiliauja. Svarbu būti realistiškam dėl moksliškų atradimų prieaugio ir neišpūsti klaidingos vilties.

Tačiau ne mažiau svarbu žinoti, kiek atliekama tyrimų, ir stebėti daromą pažangą. Tiek daug investicijų ir pastangų artimiausiu metu mus paskatins bent jau imtis veiksmingų intervencijų ir „funkcinių išgydymų“.