Jei pamatėte pagrindines naujienų antraštes, vykstančias į didžiausią metų diabeto konferenciją # 2018ADA, galbūt pagalvojote, kad esame ties novatoriško diabeto gydymo riba. Taip yra todėl, kad prieštaringai vertinta Bostone dirbanti tyrėja daktarė Denise Faustman, kuri pakurstė viltį ir surinko milijonus dolerių aukų iš visos šalies, savo naujausius atradimus pradėjo reklamuoti dienomis iki šių metų Amerikos diabeto asociacijų mokslinių sesijų pradžios Orlande. .
Tokiu būdu buvo kalbėta, kad ji galėjo pažeisti ADA embargo politiką, kuri nedelsdama pradėjo karštą medicinos bendruomenės atsakymą, sukurdama kiek negirdėtą smūgį įsitvirtinusiam tyrėjui.
Antakių kėlimo žingsniu, kuris gali būti pirmasis tokio pobūdžio, ADA ir JDRF paskelbė bendrą pareiškimą, kuriame įspėjo bendruomenę šiuo metu pernelyg nesijaudinti dėl dr. Faustman tyrimų, atkreipdamas dėmesį į labai mažą jos tyrimo imties dydį ir faktą kad „išvados skatina susimąstyti, bet ne galutinius atsakymus“, kurių reikia prieš jos darbą, galima taip plačiai įvardyti kaip sėkmę.
Pažymėtina, kad ADA taip pat teigia tirianti, ar daktaras Faustmanas, iš anksto viešindamas savo tyrimus, pažeidė Mokslo sesijos embargo politiką ir ar jai gali būti uždrausta dalyvauti būsimose mokslo sesijose.
Oi! Palikite daktarui Faustmanui sukelti ažiotažą, kaip atrodo, kad niekas kitas negali padaryti ...
Kai susisiekė, kad gautų atsakymą, Faustmanas mums pasakė, kad bendras pareiškimas „buvo šiek tiek netikėtas, nes mes labai stengėmės įtraukti abi organizacijas į teigiamą dialogą“.
Daugelis aistringų mūsų D bendruomenės stebėtojų turi aiškią nuomonę apie motyvus iš kiekvienos pusės. Jos gerbėjai linkę manyti, kad ji yra didelių šunų nepakantumo naujiems požiūriams auka, o kritikai teigia, kad ji yra savireklama, sukeldama klaidingą viltį.
Per daugelį metų mes laikėmės dr. Faustmano darbo skirtukų: nuo pirminio pokalbio 2009 m., Atnaujinimo 2012 m. Ir po kito interviu, kai jos II fazės klinikinis tyrimas buvo pradėtas 2015 m. Čia pateikiamas jos darbo žvilgsnis ir tyrimų atnaujinimas, sukėlęs šią naujausią dramą ...
Dr. Faustmano BCG vakcinų tyrimai
Tiems, kurie nėra susipažinę su daktaro Faustmano darbu, ji jau seniai tyrė tai, kas vadinama BCG (Bacillus Calmette Guerin) - tai beveik šimtmetį egzistuojanti generinė vakcina, kuri iš pradžių buvo sukurta kovai su tuberkulioze (TB). Idėja: padidinus BCG, kasa gali sustabdyti beta ląstelių, kurios gamina insuliną, naikinimą ir leisti diabeto paveiktiems žmonėms atsinaujinti. Faustman 2001 m. Padarė tai, kas buvo apibūdinta kaip novatoriškas pelių atradimas, tačiau iš pradžių negalėjo to pakartoti, o jos drąsus šio tyrimo populiarinimas sukėlė prieštaringų diskusijų tarp medicinos bendruomenės ir mokslinių tyrimų organizacijų, kurie abejojo jos požiūriu. Vėlesniais metais Faustman pažymi, kad kiti pelių tyrimai pakartojo kai kuriuos jos pradinius atradimus, tačiau dėl to galima diskutuoti, atsižvelgiant į tai, ko klausiate.
I fazės išvadose Masačusetso bendrosios ligoninės komanda nustatė, kad žmonėms, sergantiems „ilgalaikiu“ arba „pažengusiu“ 1 tipo cukriniu diabetu, ty sergantiems mažiausiai 15–20 metų, jų vakcina įvedė kasos, insuliną gaminančių ląstelių regeneracija.
Pirmąjį klinikinių tyrimų etapą ji baigė 2010 m. Ji kreipėsi dėl JDRF finansavimo, tačiau negavo stipendijos, tikriausiai dėl abejonių dėl savo darbo pagrįstumo. Daugiausia dėl to, kad reikėjo rinkti lėšas savarankiškai, prireikė dar kelerių metų, kad 2015 m. Būtų pradėtas antrasis jos mokslinių tyrimų etapas. Tai tęsiasi ir greičiausiai užtruks daugiau metų (šiuo metu numatomas klinikinių tyrimų užbaigimo laikas yra 2023 m.).
Naujausios išvados, paskelbtos birželio 21 d., Yra 9 (taip, devynių!) Dalyvių, dalyvavusių jos pradiniame mažame tyrime prieš aštuonerius metus, tęsinys. Ji apžvelgė PWD poveikį per trejus, penkerius ir aštuonerius metus po I fazės tyrimo.
Tyrimo dalyvių A1C šiek tiek sumažėjo ir jie turėjo „beveik normalius“ BG, kuriems reikėjo mažiau insulino, ir galėjo laisvai tikrinti gliukozės kiekį rečiau. Tyrimo duomenys rodo, kad per trejus metus po gydymo A1C rezultatai sumažėjo vidutiniškai daugiau nei 10%, o po kitų - 18%. Tyrimai rodo, kad dalyviai taip pat galėjo sumažinti insulino suvartojimą ir pasiekti „normalų“ BG lygį. Įdomu tai, kad vakcina užtrunka 3–4 metus - tai Faustmanas ir jos komanda nėra tikri, kodėl taip atsitinka, tačiau tęs tyrimą.
"Tai yra klinikinis galimybės stabiliai sumažinti cukraus kiekį kraujyje iki beveik normalaus lygio naudojant saugią vakciną, net pacientams, sergantiems ilgalaikėmis ligomis", - sakė dr. Faustmanas. "Be klinikinių rezultatų, mes dabar aiškiai suprantame mechanizmus, kuriais ribotos BCG vakcinos dozės gali padaryti nuolatinius, naudingus imuninės sistemos pokyčius ir sumažinti cukraus kiekį kraujyje sergant 1 tipo cukriniu diabetu."
Vis dėlto pačiame tyrime yra reikšmingas dalykas, kurį teigia dr. Faustmano tyrimas, kuris iš esmės prieštarauja teiginiams iš ankstesnių tyrimų rezultatų - kad BCG vakcinos A1C ir BG mažinantis poveikis nėra kasos ląstelių regeneracijos rezultatas. Straipsnyje teigiama: „Žmonėms ši stabili cukraus kiekio kraujyje kontrolė pirmiausia nebuvo susijusi su kasos atsigavimu ar regeneracija“. Tiesą sakant, teigiama, kad C-peptido atgaivinimas, kaip pastebėta tyrimų su pelėmis metu, nebuvo pakartotas žmogaus PWD.
Be šių pradinių paskelbtų rezultatų, Dr. Faustmanas birželio 23 d. Mokslo sesijose taip pat išleido „vėlyvą“ plakatą, nors duomenys apie „kitą pacientų pogrupį“ buvo gana panašūs į tuos, kurie buvo parašyti Gamta straipsnis paskelbtas dienomis anksčiau.
Birželio „Media Blitz“
Likus savaitei iki embargo taikymo tyrimo rezultatų paskelbimo, Dr. Faustmano komanda kreipėsi į pagrindinę žiniasklaidą ir diabeto spaudą norėdama pasidalinti kai kuriais naujais duomenimis. Taigi, kai prasidėjo ADA konferencija, antraštės jau buvo rodomos visame spektre - nuo „Newsweek“, Laikas, STAT, verslo žurnalai ir su diabetu susiję leidiniai, kurių antraštės yra tokios: „Ar daktaras Faustmanas išsigydė 1 tipo diabetą?“
Ugh ... Jei jos grupėje viskas gerai, tai tikrai PR.
Tai sukėlė ADA ir JDRF atsakymą, kurie retai bendradarbiauja rengdami bendrus pareiškimus, nebent mano, kad šis klausimas yra gana monumentalus.
ADA ir JDRF rūpesčiai
Birželio 25 d. Dvi didžiausios šalies diabeto organizacijos viešai paskelbė savo susirūpinimą paskelbdamos pareiškimą, tiesiogiai atsakydamos į visus pokalbius apie daktaro Faustmano tyrimus. Galima vertinti, kad šis žingsnis yra ne tik apgaulingo tyrėjo pliaukštelėjimas į rankas, bet ir galimas perspėjimas, kad PWD neturėtų mesti savo pinigų į darbą, o tai gali sukelti klaidingą viltį.
Organizacijos pabrėžia, kad nors šis darbas ir atkreipė dėmesį, Faustmano tyrimas stebėjo tik labai mažą pacientų skaičių - devynis žmones penkerių metų laikotarpiu ir tris žmones aštuonerių metų laikotarpiu - „ir turi būti aiškinamas su atsargiai “.
Pareiškime taip pat išvardyti konkretūs apribojimai, į kuriuos reikėtų atsižvelgti:
- Visi tyrimo dalyviai viso tyrimo metu toliau naudojo standartinę insulino terapiją; tai nėra situacija, kai gydymas pakeitė jų priežiūros standartą (visi skiepyti asmenys liko gydyti insulinu).
- Pacientai, kurių teigiami rezultatai buvo teigiami, pasiekė tik vidutiniškai žemesnį A1C, kuris, nors ir statistiškai reikšmingas, tačiau negali būti apibendrintas milijonams žmonių, gyvenančių T1D, ir nėra nustatyta, kad tai yra dėl vakcinacijos.
- Tyrimo ataskaitoje neatsižvelgiama į natūralų A1C lygio kintamumą laikui bėgant, kuris yra gerai žinomas šioje populiacijoje: jie linkę pagerėti žmonėms, sergantiems T1D, kai jie sensta, ypač kai jie išeina iš paauglių ir 20-ųjų pradžioje . Neaišku, kokį vaidmenį šiose srityse galėjo atlikti gamtos istorija.
- Nėra išsamios informacijos apie gydymo standartą BCG gydomoje ir kontrolinėje grupėje. Pavyzdžiui, ar abiejų tiriamų grupių priežiūra buvo panaši, ar buvo naudojamos papildomos terapijos?
Tada pareiškime pažymima, kaip nei ADA, nei JDRF šiuo metu nefinansuoja daktaro Faustmano darbo, tačiau jie stebės pažangą.
„(Mes) norime, kad kiekvienas mūsų srities tyrėjas būtų sėkmingas“, - teigiama išvadoje. „Abi organizacijos taiko griežtus tarpusavio vertinimo procesus, kad priimtų įrodymais pagrįstus finansavimo sprendimus, ir mes ir toliau sutelksime savo išteklius į projektus, kurie, mūsų manymu, suteikia mums geriausią galimybę sukurti pasaulį be T1D - sau ir savo artimiesiems. kuo greičiau. “
JDRF vyriausiasis misijos pareigūnas dr. Aaronas Kowalskis mums sako, kad nors dvi diabeto organizacijos praeityje kartu su FDA išleido bendrus pareiškimus kitomis mokslo temomis, šis konkretus, susijęs su dr. Faustmanu, yra unikalus.
"Mes manėme, kad ypač svarbu aiškiai pasakyti, kad dėl šios ataskaitos sveikatos lygis nesikeičia", - sakė jis ir pažymėjo, kad vakcinacijos norinčios šeimos kreipėsi į gydytojus, o pagrindinės naujienos apie tai tikrai dalyvavo D-bendruomenės interesas ir kaip organizacijos nusprendė atsakyti.
ADA vyriausiasis mokslo ir medicinos pareigūnas dr. Williamas Cefalu pakartojo šias nuotaikas ir pakartojo, kad pacientų buvo per mažai, kad būtų galima nuspręsti dėl šios BCG terapijos naudos.
„Tai yra atvejis, kai abi organizacijos sutarė dėl tyrimo ir jo išvadų apribojimų ir rūpesčių, o mes buvome suderinti, kad įsitikintume, jog jis buvo įdėtas į kontekstą“, - sakė jis. DiabetasMine:
Cefalu sako, kad daktarui Faustmanui buvo leista dalyvauti ADA, nes iš karto nebuvo aišku, ar jos prieš konferenciją paskelbtas leidinys ir „SciSessions“ parodyti vėlyvieji plakatų rezultatai pažeidžia ADA embargo politiką. Ši konferencija skirta būtent naujausių išvadų pristatymui, o embargo politika siekiama užtikrinti, kad nė vienas tyrėjas „nevogtų griaustinio“, kol ten nepateikti visi naujausi tyrimai. Tai yra tokio tipo medicininių, tyrimais pagrįstų konferencijų standartas.
"Mes išsamiai peržiūrime laiką ir viską", - sako Cefalu ir pažymi, kad didžioji dalis ADA vadovybės ir biuro darbuotojų šiuo metu vis dar keliauja iš konferencijos. "Klausimas buvo tai, kad dokumentas buvo išleistas taip arti pristatymo, ir jei tame pačiame informacijos santraukoje buvo ta pati informacija, tai iš esmės yra embargo nutraukimo apibrėžimas".
Faustmano atsakymas
Faustman sako, kad jos komanda nesutinka su bendro pareiškimo punktais, taip pat pažymi, kad prieš konferenciją jie pasidalijo savo žiniasklaidos planu su ADA.
„Nesu tikras, ar (bendras pareiškimas) milijonams žmonių, kurie nori pažangos link saugaus ir perspektyvaus 1 tipo intervencijos, ką nors išaiškino“, - mums sakė Faustmanas. "Mes labai jautriai reaguojame į komentarus, kuriuos žadame per daug, ir stengėmės būti atsargūs bendraudami".
Dėl išsamios savo tyrimo kritikos ji pridūrė:
„Jų konkrečių pastabų dėl paciento dydžio ir statistinio reikšmingumo nepatvirtina P vertės. Mokslo bendruomenė naudoja P reikšmes, kad išvengtų tokio tipo pokalbių, o duomenų nėra, kad natūralūs pokyčiai galėtų lemti šiuos pokyčius.
„Kitus klausimus, susijusius su priežiūros standartu ir insulino vartojimu, tikimės atsakyti į II fazės tyrimą, kuris yra visiškai įtrauktas ir vyksta. Mes ir toliau bandysime bendradarbiauti su JDRF, ADA ar visais suinteresuotaisiais, kurie padės mums suprasti BCG potencialą. Liko daug darbo ir mes galėtume pasinaudoti parama “.
Ji pažymėjo, kad žmonės, norintys dalyvauti jos klinikiniuose tyrimuose, gali kreiptis į tyrimų koordinatorius adresu [email protected].
"Žengdami į priekį, prašome kreiptis ir praneškite mums, ką galvojate (gerai ir blogai), tačiau prašome visų būti kuo pilietiškesniais iš visų pusių", - pridūrė Faustmanas. „Mūsų emocijos yra didelės, nes ši būklė yra labai sunki pacientams ir tiems, kuriuos jie myli. Pabūkime kartu ir žiūrėkime, ką galime nuveikti - kartu! "
Viltis prieš Hype
Faustmanas gali būti poliarizuojanti asmenybė, kaip pastebėjome eidami ADA konferencijų centre ir plakatų salėje, kalbėdami su kitais tyrėjais; nesunkiai pajuntate įtampą, kai tik ji buvo minima.
Kai kurie laikėsi „atsargaus optimizmo“ požiūrio, o kiti susigūžė ir pakėlė rankas, kad nenumestų temos. Taip pat ne kartą girdėjome nuomonę, kad ji neteisingai tikisi išgydyti.
Nepriklausomai nuo jūsų POV, dr. Faustman tikrai yra vienas ryškiausių diabeto tyrimų „Hope v. Hype“ fenomeno pavyzdžių ir tai, koks jis gali būti emocinis, o realus jos tyrimų poveikis išlieka TBD.
.jpg)
.jpg)
