NAUJIENOS: FDA patvirtino pirmąjį nosies gliukagoną! (Skubus skubus gydymas be adatų)

Didžiulės naujienos tiems iš mūsų, kurių gyvenimas priklauso nuo insulino: Po daugelio metų tyrimų ir plėtros bei bendruomenės laukimo, mes turime naują gliukagono formą - skubią cukraus kiekį kraujyje didinančią medžiagą, kurią galima tiesiog apipurkšti nosimi, o ne reikalauti sudėtingo mišinio. rinkinį ir baisiai didelę adatą, kuria aplinkiniai turi tave durti.

Pažymėtina, kad tai yra pirmasis naujo tipo gliukagonas, kurį matėme nuo tada, kai 1961 m. Buvo pristatyti standartiniai injekciniai skubios pagalbos rinkiniai!

Liepos 24 d. FDA paskelbė patvirtinanti naują intranazalinį gliukagoną, žinomą kaip „Baqsimi“ (daugiau apie pavadinimą akimirksniu), kurį pagamino farmacijos milžinė Eli Lilly. Ši įmonė, žinoma, yra pagrindinė insulino gamintoja, tačiau taip pat pateikia vieną iš dviejų šiuo metu galimų injekcinių gliukagono daugiapakopių rinkinių (kitas - „Novo Nordisk“).Iš pradžių sukurtas Kanados biomedų kompanijos, naująjį nosies gliukagoną Lilly įsigijo 2015 m. Ir buvo vėlyvųjų klinikinių tyrimų metu, nes prieš metus - 2018 m. Birželio mėn. - buvo pateiktas reguliavimo institucijoms.

Nors gali pasirodyti šiek tiek dramatiška apibūdinti šį naują vaistą kaip „istorinį“ ir „žaidimą keičiantį“, tai tikrai yra svarbus etapas mūsų bendruomenei, nes tai yra pirmasis naujo tipo gliukagonas, pasirodęs rinkoje, nes beveik buvo įvestos originalios injekcinės formos. prieš šešis dešimtmečius. Tiesą sakant, naują „Lilly“ produktą bus galima įsigyti nuo 2019 m. Rugpjūčio mėn. Tai yra pirmoji iš trijų naujų gliukagonų formų, kurios, tikimasi, pasirodys rinkoje artimiausiu metu, nustatys naujus gliukagono naudojimo būdus.

JDRF generalinis direktorius dr. Aaronas Kowalskis, kuris pats gyvena su T1D, paskelbė tokį pareiškimą: „Tai yra svarbus žingsnis siekiant suteikti daugiau gydymo būdų 1 tipo cukrinio diabeto komplikacijoms pašalinti. Iki šiol kompleksinės gliukagono injekcijos, kurioms atlikti reikia kelių žingsnių, buvo vienintelis galimas gydymas žmonėms, patyrusiems sunkų hipoglikemijos epizodą. Nosies gliukagono vartojimas yra daug mažiau invazinis ir supaprastintas procesas, kuris gali išsaugoti kritines akimirkas kritinės situacijos metu, ypač jei asmuo praranda sąmonę. JDRF yra dėkingas FDA už savo sprendimą ir toliau pasisako už tai, kad į rinką būtų galima patekti daugiau gydymo būdų, kad žmonės, sergantys T1D, galėtų geriau suvaldyti jo komplikacijas ir gyventi laimingesnį ir sveikesnį gyvenimą “.

Nosies purškalas „Baqsimi“: pagrindai ir kaip jis veikia

Primename, kad gliukagonas yra hormonas, kuris skatina kepenis labai greitai išlaisvinti gliukozę, kad padidėtų cukraus kiekis kraujyje. Žinomi raudonos ir oranžinės spalvos daugiapakopiai gliukagono avariniai rinkiniai iki šiol buvo vienintelė galimybė (ir Lilly sako, kad tai ir toliau teiks).

Štai šio naujo „Baqsimi“ produkto apžvalga, įskaitant kainą ir tai, kas laukia gliukagono rinkos:

• Paruoštas naudoti dozatorius: Tai yra 3 mg dozė gliukagono, skirta vienkartiniam naudojimui, talpinama kompaktiškame, nešiojamame, paruoštame naudoti plastikiniame dozatoriuje. Visa dozė sunaudojama veikiant, todėl tai neleidžia skirti mažos dozės (o tai dar nėra FDA gerai, bet daugelis pacientų tai daro be etiketės, naudodami tradicinį injekuojamą gliukagoną). Įdomu tai, kad dozatorių iš tikrųjų sukūrė Ilinojuje įsikūrusi bendrovė „AptarGroup“, kuri gamina šį „Unidose“ prietaisą, skirtą daugeliui miltelių pavidalo vaistų, ne tik gliukagono ir diabeto.

• Dozavimas: Dozatoriaus antgalis įkišamas į šnervę, o jūs paspaudžiate / išspaudžiate mažą stūmoklį ant prietaiso dugno, kad išleistumėte į nosį lapės dozę gliukagono sausų miltelių. Tada tas gliukagonas absorbuojamas į nosies ertmės gleivinę, kur jis iškart pradeda veikti. Įkvėpti, uostyti ar giliai kvėpuoti nereikia - ypač svarbu, jei PWD (diabetu sergantis asmuo) yra be sąmonės arba ne iki galo žino, kas vyksta. Čia žiūrėkite internetinį Lilly instrukcijų vadovą.

• Mini dozavimas: ne su „Baqsimi“, sako Lilly. Tai yra kartą atliktas dozatorius, kuriame vienu metu suvartojate visą 3 mg dozę. Stumkite stūmoklį, kol išnyks žalia linija, rodanti, kad buvo paduota 100% dozės. Bendrovė teigia, kad iki šiol nėra tyrinėjusi gliukagono mini dozavimo, nes daugiausia dėmesio buvo skirta šiam lengvesnio gelbėjimo gliukagono naudojimui.

• Su peršalimu ar perkrovimu: taip, jis veikia net jei turite peršalimą ir (arba) nosies užgulimą ir vartojate vaistus nuo šių konkrečių simptomų. Klinikinių tyrimų duomenys rodo, kad šis gliukagonas tokiose situacijose yra toks pat veiksmingas.

• Klinikiniai duomenys: Kalbant apie tyrimus, dviejuose klinikiniuose tyrimuose, kuriuose dalyvavo 83 ir 70 diabetu sergančių suaugusiųjų, lyginant vieną Baqsimi dozę su viena injekcinio gliukagono doze, Baqsimi buvo žymiai efektyvesnis. Jis pradėjo veikti per kelias minutes ir visiškai padidino cukraus kiekį kraujyje per 15-30 minučių. Vaikų tyrimo, kuriame dalyvavo 48 vyresni nei 4 metų pacientai, rezultatai buvo panašūs.

• Vaikai ir suaugusieji: „Baqsimi“ yra patvirtintas suaugusiesiems ir 4 metų ir vyresniems vaikams. Taip pat bus vykdomi jaunesnių nei 4 metų vaikų saugumo ir veiksmingumo tyrimai. Lilly sako, kad ta pati 3 mg dozė yra saugi bet kuriam iš tų amžių, nesvarbu, ar tai būtų suaugęs vyras, ar mažas vaikas.

• Šalutinis poveikis: nėra pastebimų įspėjimų apie juodąją dėžę, tačiau galimas šalutinis poveikis atspindi daugelį tų, kurie šiuo metu yra injekciniuose gliukagono produktuose - ašarojančios akys, akių paraudimas ir niežulys, pykinimas, vėmimas, galvos skausmas ir kt. Taip pat yra keletas sąlygų ir kiti vaistai, kurie gali turėti įtakos Baqsimi veiksmingumui, įskaitant insulinomą ar feokromocitomą, ir beta adrenoblokatorius ar indometacino vaistus. Tarp trukdančių ingredientų yra betadeksas ir dodecilfosfocholinas. Be to, kadangi alkoholis gali pabloginti gliukagono veiksmingumą (dėl kepenų poreikio kovoti su alkoholiu, o ne su gliukozės dempingu), tai tebėra dalykas, kurį reikia nepamiršti vartojant „Baqsimi“.

• Laikymas: Tinkamumo laikas yra nuo 18 mėnesių iki 2 metų, ir Lilly sako, kad stengiasi pratęsti tą galiojimo laiką. „Baqsimivdoes“ nereikia šaldyti, todėl jį reikia laikyti iki 86 laipsnių. Jis tiekiamas supakuotas į mėgintuvėlį su susitraukiančia plėvele, todėl prieš naudojimą jį turėtumėte laikyti tame mėgintuvėlyje. Lilly sako, kad drėgmės poveikis gali pakenkti nosies gliukagono efektyvumui.

• Prieinamumas: „Baqsimi“ bus parduodama vaistinėse nuo 2019 m. Rugpjūčio mėn. Reikės recepto, tai reiškia, kad to nebus galima įsigyti be recepto. Toliau pateikiama daugiau informacijos apie prieigą ir kainas.

Tiems, kuriuos domina daugiau FDA informacijos apie „Baqsimi“, agentūra paskelbė oficialų laišką Eli Lilly ir 18 puslapių etiketės dokumentus peržiūrėti.

Pūstas gliukagonas nosimi

Prisiminkite, kad „Basqimi“ yra tas pats nosies gliukagonas, kurį teko išbandyti prototipu dar 2014 m., Prieš Lilly įsigyjant produktą. Mano patirtis buvo tokia:

Po to, kai man buvo įlašinta insulino lašelinė, kad sumažėtų gliukozės kiekis 50–40-aisiais, man buvo pasiūlyta tiriamąjį gliukagoną įleisti į nosį. Pajutau, kad jis pradėjo veikti per kelias minutes - tikrai daug greičiau nei įprastas injekcinis gliukagonas, kurį buvau priverstas naudoti vos prieš mėnesį. Per 15 minučių visi mano silpni pojūčiai praėjo, o mano CGM ir klinikos pirštų atspaudų rodmenys parodė, kad cukraus kiekis didėja. Per porą valandų mano BG lygis grįžo į žemą 200 metų lygį, kur jie sklandė prieš eksperimentą.

Žinoma, daugelis kitų dalyvavo tame procese, o kiti - per metus. Mes taip pat buvome sužavėti, kai galų gale pamatėme „realaus gyvenimo“ tyrimus, parodančius, kaip lengva naudotis PWD ir slaugytojais, kuriems gali prireikti pasinaudoti šiuo gliukagonu kritinėje situacijoje. Visa tai pateikė įrodymą, kad šį nosies gliukagoną yra daug lengviau naudoti ir toks pat veiksmingas, nei turėjome visus šiuos metus.

Nosies gliukagonas Baqsimi: kas yra vardas?

Tai tariama „BACK-see-mee“, o Lilly šį pavadinimą kartu su pačiu produktu įsigijo 2015 m. Įsigijusi iš Kanadoje įsikūrusio startuolio „Locemia Solutions“, kurio įmonės pavadinimas yra „žemo cukraus kiekio kraujyje“ ir „hipoglikemijos“ mišinys. Mums pasakyta, kad originalus „Basqimi“ pavadinimo įkvėpimas kilo iš pokalbių Diabeto bendruomenėje apie tai, „kas turi tavo nugarą“, kai kalbama apie žmones, kurie padeda baisiose žemo cukraus kiekio kraujyje situacijose.

„Locemia“ vadovavo Robert Oringer, verslininkas, turintis ilgą istoriją diabeto pramonėje, ir pats D-Dadas su dviem sūnumis, kurie 1997 m. Sukūrė T1D su mėnesio pertrauka. Jo gyvenimo aprašyme yra daugybė diabeto priežiūros produktų, įskaitant darbą kuriant populiarius „Dex4“ gliukozės skirtukus (kurie bent jau dabar yra nutraukti JAV). Jis ir mokslininkai pradėjo dirbti su šia intranazaline gliukagono kompozicija 2010 m.

Grupė tikėjosi padidinti visuomenės supratimą apie hipoglikemiją ir pakeisti gliukagono požiūrį, kad jis būtų geriau matomas taikant lengvai prieinamas procedūras, pvz., Defibriliatorius ir „EpiPen“ restoranuose, stadionuose, mokyklose ir kitose viešose vietose.

„Esu labai dėkingas visiems, kurie per tiek metų prisidėjo kuriant šį nuostabų ir gyvybiškai svarbų produktą - įskaitant mūsų mažą, bet galingą„ Locemia “komandą, mokslininkus, atlikusius mūsų klinikinius tyrimus, insulino vartotojus, kurie norėjo dalyvauti mūsų bandymai, moksliniai patarėjai, pacientų gynėjai, investuotojai ir begalė kitų “, - rašė jis elektroniniame laiške.

„Claude'as Piche'as,„ Locemia “įkūrėjas ir generalinis direktorius, ir aš esame nepaprastai dėkingi„ Eli Lilly “komandai, kuri daugiau nei prieš penkerius metus pripažino„ Baqsimi “vertę ir parodė savo įsipareigojimą imdamasi veiksmų jai įsigyti, toliau investuoti į ją išleisti į rinką. Negalite įsivaizduoti, kiek talentingų „Lilly“ komandos narių prisidėjo prie šios akimirkos ir toliau dirba, kad „Baqsimi“ atneštų į pasaulį. Taip, JAV bus pirmos, bet tikiuosi, kad Kanada (kur vyko plėtra), Europa ir kitos šalys turės „Baqsimi“ insulino vartotojams ir tiems, kurie juos myli ar rūpinasi “.

„Baqsimi Glucagon“ prieiga ir prieinamumas

Lilly sako tikisi, kad „Baqsimi“ bus galima įsigyti JAV vaistinėse nuo rugpjūčio pabaigos, ir jie jau pateikė ją Kanados, Europos ir Japonijos reguliavimo agentūroms, kur ji vis dar peržiūrima.

Mums sakoma, kad „Baqsimi“ bus tokia pati mažmeninė kaina kaip ir „Lilly“ injekcinio gliukagono avarinio rinkinio kaina: 280,80 USD už vieną dozatorių, o dviejų pakuočių kaina - 561,60 USD.

Tai nuvilia.

Daugelis D bendrijos narių tikėjosi, kad ši nauja gliukagono forma bus labiau prieinama, o ne tokia pat nepatikima kaip insulino buteliukas JAV šiais laikais. Nors pastaruoju metu naujienos buvo apie insulino kainodarą ir prieigą prie diabeto prietaisų, gliukagono kaina mūsų D bendruomenėje ir už jos ribų liko mažiau aptarinėjama.

Kai klausiama apie susirūpinimą dėl aukštos kainų, „Lilly“ atstovas spaudai mums pasakė, kad bendrovė iki 2020 m. Pabaigos siūlo „Baqsimi“ taupymo kortelę asmenims, turintiems komercinį draudimą, įsigyti 2 „Baqsimi“ pakuotes arba 1 pakuotes už mažiausiai. 25 USD. Tai bus gerai 12 mėnesių, tai reiškia, kad kortelė bus gera metams ir ją bus galima naudoti tiek kartų, kiek gausite naują „Baqsimi“ receptą. Jie taip pat turi pirmojo užpildymo pasiūlymą, kai kai kurie gali įsigyti vieną „Baqsimi“ produktą arba 2 pakuotes nemokamai, prieš pradedant taupymo programą. Ši programa „Got Your BAQ“ bus skirta tiems, kurie gali būti tinkami, vadinasi, bus konkretūs kriterijai. Jie taip pat atkreipė dėmesį į kitas taupymo korteles, Pacientų pagalbos programas (PAP) ir jų „Lilly“ sprendimų centrą, sukurtą siekiant pasiūlyti finansinę pagalbą tiems, kurie gali vartoti vaistus nuo diabeto, įskaitant insuliną ir gliukagoną.

„Mes suprantame finansinį poveikį, kurį diabeto gydymas turi šeimoms. „Lilly“ yra pasiryžusi padėti „Baqsimi“ padaryti prieinamą ir prieinamą kuo daugiau žmonių, sergančių diabetu, užtikrindama prieigą prie mokėtojų ir teikdama mūsų įperkamumo pasiūlymus “, - sakė Tony Ezellas,„ Lilly “JAV prijungtos priežiūros ir„ Insulins “viceprezidentas.

Paklausus, ko pacientų bendruomenė galėjo tikėtis iš „Lilly“ dėl gliukagono kainų, mesMano jiems aiškiai pasakė, kad bendruomenė greičiausiai šį kainos tašką matys kaip kurtį, o tai reikš, kad nosies gliukagonas lieka ribotas didžiuliam pacientų būriui.

Žinoma, kai kurie draudimo planai gali apimti šį naują „Baqsimi“ gliukagoną. Dviejų paketų galimybė gali leisti žmonėms gauti dvigubą sumą už vieną bendrą atlyginimą. Tai viskas TBD, nes Lilly bendradarbiauja su draudimo kompanijomis ir vaistinių išmokų vadybininkais (PBM), kad šis naujas gliukagonas būtų įtrauktas į formalumus.

Taip pat svarbu žinoti, kad dar yra dvi naujos gliukagono kompozicijos, o viena šiuo metu yra FDA:

• „Xeris Pharmaceuticals“: Ši Čikagos kompanija sukūrė vienkartinį hipoglikeminį švirkštimo priemonę „G-Voke“, pateiktą FDA 2018 m. Vasarą. Tai yra pirmos kartos produktas, panašus į „EpiPen“, ir greičiausiai FDA priims sprendimą iki 2019 m. pabaigos. „Xeris“ taip pat kuria naujos kartos versiją, leidžiančią mažesnes dozes viršyti greitą hipo reakciją.

• „Zealand Pharma“: Ši Danijoje įsikūrusi įmonė kuria naują versiją „Dasiglucagon“, tirpaus gliukagono formulę, kuri gali būti naudojama insulino pompose. Tai bandoma įdomioje „iLET Bionic Pancreas“ vystomos uždaros grandinės sistemoje. Dasiglucagon taip pat kuriamas paruoštu naudoti gelbėjimo rašikliu, panašiai kaip „Xeris“ formos faktorius. Dabar Zelandija sako, kad planuoja savo stabilų gliukagono preparatą pateikti FDA 2020 m. Pradžioje.

Kreipkitės pagalbos dėl prieigos prie „Glucagon“

Apie „D-Community“ internete atsakymai „Baqsimi“ yra įvairūs.

Dauguma sutinka, kad tai tikrai didelė naujiena ir verta šventės, atsižvelgiant į naują paprastą pristatymo formą. Mes matėme keletą pastabų, kad tai gali pakeisti tai, kaip gliukagonas yra matomas ir suprantamas plačiajai visuomenei.

Tačiau prieinamumo ir prieinamumo (arba jo nebuvimo) klausimas yra tarsi tamsus debesis, su tokiais jausmais, kaip šis ilgamečio 1 tipo Chriso Wilsono Kalifornijoje klausimas: „Tikiuosi, kad„ Xeris “ir (arba) Zelandija suvalgo Lilly pietus su nestabiliais skysčiais. . Vien tik mikrodozuojančio skysčio, palyginti su intranazaliniu, potencialas atveria BET daugiau galimybių “.

Advokatūros srityje pripažįstamas geresnės gliukagono politikos poreikis - mokykloms, slaugytojoms ir net paramedikams. Galbūt dabar su neįšvirkščiama versija, kurią yra nepaprastai lengva naudoti, gali įvykti keletas politikos pakeitimų, kad gliukagono gelbėjimo dozatoriai patektų į viešesnes vietas ir tiems, kuriems jų labiausiai reikia.

Savo ruožtu mes džiaugiamės matydami lengvesnį, švelnesnį hipoglikemijos ekstremalių situacijų gydymą ir esame dėkingi visiems mokslininkams ir lyderiams, kurie tai padarė.

Tuo pat metu tikimės, kad Lilly įsiklausys į šį atsiliepimą, kuriame raginama padėti įperkamumui ir galimybei pasinaudoti šia svarbia skubios gliukagono gydymo naujove sunkios hipoglikemijos atveju.